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🎯 “2025 주목할 바이오주: Beam Therapeutics 종합 진단”

info-blue 2025. 7. 18. 22:00

Beam Therapeutics Inc

Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BEAM)은 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 바이오테크 회사로, **“베이스 에디팅 (base editing)”**이라는 정밀 유전자 편집 기술 개발에 집중하고 있습니다. 정밀하고 안전한 베이스 에디팅 기술을 강점으로, 희귀 유전 질환(ex vivo/in vivo) 분야에서 BEAM‑101, 302, 301 등의 프로그램을 임상 중이며, 기술 플랫폼의 안전성과 효능에 대해 긍정적인 초기 데이터를 확보하여 향후 제약들과의 협업 및 상용화를 향한 준비를 하고 있습니다.

📈 최근 동향

  • BEAM‑101 (Beacon: SCD/β‐Thalassemia, ex‑vivo hematopoietic stem cells)
    • Sentinel 코호트 완료 후, 확장 코호트(45명 대상) 투여 예정 .
    • 후반부 2025년(H2) 주요 데이터 발표 예상, 특히 BEACON Phase 1/2에서 multiple patients 결과 예정 .
    • 이전 데이터 컷오프는 2025년 2월 28일 기준이며, EHA 2025에서 유의미한 초기 결과 발표됨 .
    BEAM‑302 (Alpha‑1 Antitrypsin Deficiency, in‑vivo LNP)
    • FDA Orphan Drug 지정 및 RMAT(2025년 5월) 획득 .
    • 제4 용량군(75 mg) 환자 투여 중이며, Part B (mild–moderate AATD) 연내 착수 예정(H2 2025) .
    • 데이터 컷오프는 2025년 2월 26일 기준이며, 초기 용량군에서 효과적 단일 투여 결과 관찰 .
    BEAM‑301 (GSD Ia, in‑vivo LNP)
    • 2025년 초 첫 임상 사이트 개시, Phase 1/2 patient dosing 시작됨 .
    • 초기 결과는 2025년 중반 이후 기대 가능.
    ESCAPE & 추가 프로그램
    • ESCAPE (비유전독성 conditioning) ex‑vivo 적용 연구 중 .
    • CAR‑T/T‐세포 기반 다중 베이스 에디팅도 개발 중.

🔬 핵심 기술 & 파이프라인

  • 베이스 에디팅 플랫폼
    Cytosine‑to‑thymine 또는 adenine‑to‑guanine 전환을 기반으로,CRISPR의 이중가닥 절단 없이 특정 유전자를 고정밀 교정합니다. Harvard의 David R. Liu 연구진이 창안한 기법으로, 수정 후 예측 가능성과 안전성이 우수합니다 
  • 주요 개발 후보
    1. BEAM‑101: 적혈구 기아집혼 수혈 없이 태아 헤모글로빈 발현을 유도, 베아콘(Beacon) 임상 1/2에서 17명 환자의 HbF ≥ 60%, HbS < 40% 기록, 내약성도 우수. FDA로부터 희귀의약품 지정과 임상 발표 기회도 확보 .
    2. BEAM‑302: LNP 기반 간세포 교정을 통해 PiZ 돌연변이를 교정하는 AATD 치료제로, 임상 1/2에서 바이오마커 정상화 및 RMAT/희귀의약품 지정 획득
    3. BEAM‑301: LNP를 통한 간 타깃 교정으로 Glycogen Storage Disease Type Ia (GSD1a) 치료제 개발 진행 중 
  • 추가 기술:
    • ESCAPE: 환자 이식 전용 비유전독성 conditioning 기술.
    • CAR‑T/종양 분야: 다중 베이스 에디팅 적용 연구 中 

🥊 경쟁사 비교

    기업                                        기술 플랫폼                 주요 임상                                                현황

Beam Therapeutics Base editing (単一염기 교정) BEAM‑101, ‑302, ‑301 Beacon 확장환자 투여 중, H2 2025 데이터 예고
CRISPR Therapeutics (CRSP) CRISPR‑Cas9 ex‑vivo + vertex 협업 exa‑cel (SCD, β‑Thal) – FDA 승인 완료 Dec 2023  
Intellia Therapeutics (NTLA) in‑vivo LNP CRISPR NTLA‑2001 (ATTR), NTLA‑2002 (HAE) – Phase I/II 진행  
Editas Medicine (EDIT) CRISPR ex‑vivo/in‑vivo EDIT‑301/radi‑cel for SCD – RUBY trial 절반 등록 완료  
Verve Therapeutics (인수 진행 중) Base editing in‑vivo (PCSK9 LDL) Phase I 시작 뉴질랜드; Eli Lilly 인수 예정 13억 달러  
요약 비교
  • Beam은 단일염기(base) 교정 기반의 정밀한 접근법으로 경쟁 대비 off-target 위험 낮고 예측 가능성 높음 .
  • CRISPR Therapeutics는 이미 exa‑cel 승인, 시장 선점 상태.
  • Intellia도 in‑vivo CRISPR에서 선두이며, ATTR에서 긍정적 초기 결과 확보.
  • Beam은 base editing 기반으로 확장성 높고, 여러 질환으로 빠르게 임상 단계 확장 중.

 

💰 재무 & 전략

현금 및 재무 상태

  • 2025년 1분기 종료 시 현금 등 약 12억 달러 보유 (500 M 자금 조달 포함)  R&D 지출 $9880만, G&A $2790만. .
  • 2024→2025 연간 약 3.6억 USD 현금 소진, 현 현금으로 보수적으로 2028년까지 운용 가능 .

수익 및 손실

  • Q1 2025 수익: 7.47 M USD, 주로 라이선스/협업 매출 .
  • 순손실: 109.3 M USD, 전년 동기 98.7 M 대비 약 10.7% 증가, EPS 마이너스 1.24 USD .
  • R&D 지출 Q1: 98.8 M USD, G&A: 27.9 M USD .

향후 실적 일정

  • 다음 실적발표는 2025년 8월 5~8일 사이(Q2 보고), 컨퍼런스 콜 8월 6일 ET 12:30 예정 .

📈 투자의견 & 목표주가 요약

📊 애널리스트 의견

  • 강력 매수(Strong Buy)/매수(Buy):
    • TipRanks에서는 ‘Strong Buy’로, 평균 목표주가 $45, 최고 $80로 예상 
    • MarketBeat 기준으로 15명 중 Buy 11명, Strong Buy 2명, Hold 2명 → "Buy" 컨센서스 
    • TradingView에서도 ‘Strong Buy’, 목표주가 약 $43.44 

💵 목표주가 범위

  • 평균 목표주가:
    • $42–48 수준 (Ticker Nerd $42 ⎯ TipRanks $45 ⎯ MarketBeat $48.75 등) 
  • 상위 추정치:
    • HC Wainwright $80 (≈+290%) 
  • 최하 추정치:
    • RBC 등 일부는 $20–$25까지 제시

📌 업사이드/다운사이드

  • 평균 대비 +110% ~ +140% 상승 여력 있는 것으로 평가됨
    • MarketBeat +138.4% 
    • TradingView +118%
    • Ticker Nerd +109% 

✅ 정리 및 시사점

  • 분석 평가: 전반적으로 매수 의견 우세, 목표주가 평균 $44 수준에 강한 상방 기대감.
  • 투자 논리: BEAM‑101/302/301의 임상 모멘텀과 base‑editing 플랫폼에 대한 긍정적 실적 및 기술력으로 인해 환자 데이터 및 임상 진전이 향후 주가에 핵심 동력으로 작용할 가능성 높음.

🔍 결과 요약

   항목                                             내용

투자의견 매수(Buy) / 강력 매수(Strong Buy) 다수
평균 목표주가 $42 ~ $48
목표가 범위 최저 $20 (보수적), 최고 $80 (상대적 공격적)
업사이드 여력 약 +110% ~ +140%